mRNA能够在体内指导蛋白质的翻译合成，合成出的蛋白质再根据其结构不同行使不同的生命活动功能。mRNA药物设计或其他应用的设计首先是其靶目标-蛋白质的结构和功能设计，再进一步则是mRNA序列的优化以进一步提升其成药性或技术的实用性。快速的发现药物蛋白靶点，高效设计筛选靶蛋白以及mRNA的结构是mRNA创新药开发至关重要的第一步。人工智能结合的药物设计在药物设计领域尤其是mRNA新药发现和设计能够显著缩小候选药物的筛选范围，提高筛选效率，缩减实验消耗，并极大的提升先导化合物发现的概率和效率。
DMC.AI平台（D.MolCosmos.AI 平台）能够提供从靶目标发现、 蛋白质结构功能设计和筛选一直到mRNA核心序列设计等全领域覆盖的自主知识产权解决方案。客户可根据自身需求选择以下完整的一体化或单模块/技术点解决方案，包括：数据库检索、肿瘤新生抗原预测、蛋白质亲和力及长效化设计、蛋白质人源化设计 、mRNA高稳定高表达设计以及多因素CDS序列优化等。通过上述多种算法和技术，依诺生物为客户解决mRNA靶目标发现和设计难题，并为客户提供mRNA药物靶目标本身自主知识产权的保障。
除mRNA的CDS序列以及UTR元件序列外，其Cap元件、PolyA尾元件也是mRNA合成中通常需要考虑的重要元件，对于mRNA的组织特异性、稳定性、免疫原性以及其蛋白表达水平都有着显著的影响。碱基的非天然修饰对于mRNA的稳定性和免疫原性也有着显著的影响。通常mRNA的合成在确定CDS和UTR后还可以针对上述三个因素进行设计优化并据此最终设计DNA模板并通过体外转录反应（IVT）合成mRNA。
mRNA优化与合成平台能够提供从mRNA帽尾元件及修饰方案筛选、DNA模板的设计与合成到mRNA的体外转录合成等全领域覆盖的自主知识产权解决方案，客户可根据自身需求选择以下完整的一体化或单模块/技术点解决方案，包括：组织特异性加帽类似物库、高遗传稳定性和增强表达型PolyA尾序列、多顺反义子mRNA设计与合成以及mRNA荧光标记等。结合以上自主知识产权技术和报告基因mRNA、基因编辑mRNA等mRNA科学研究工具，依诺生物为客户解决不同性能及规格要求的mRNA优化与定制合成难题，满足客户产品开发或科学研究的需求。
递送系统的效率对于mRNA在活体内功能的正常行使起到非常重要的作用，它不仅影响mRNA的体内分布、细胞吞噬的效率，也对mRNA进入细胞后的释放（溶酶体逃逸）以及表达有着显著的影响。递送系统的安全性、代谢情况和潜在的佐剂效应等性质，在疫苗和蛋白替代领域也尤为重要。同时，制剂形态则对于药品的稳定性有着非常重要的影响，甚至进一步影响药品的安全性和药效，尤其是mRNA-LNP液体制剂，其热稳定性差，通常需要超低温储运。
递送与制剂平台能够提供从递送材料合成、配方优化到制剂处方筛选确认等全领域覆盖的自主知识产权解决方案，客户可根据自身需求选择以下完整的一体化或单模块的解决方案，包括：组织/器官靶向LNP递送、非LNP递送以及mRNA-LNP冻干技术、递送材料库的设计与合成、定制化的递送系统配方DOE优化等。通过上述自主知识产权技术和定制化服务以及包载常见指示mRNA的mRNA-LNP试剂盒、LNP转染试剂、荧光标记LNP、全规格mRNA-LNP包封仪器等mRNA科学研究工具，依诺生物为客户解决mRNA靶向递送及制剂稳定性难题，满足客户科学研究和产品开发需求。
mRNA递送系统的设计与筛选
满足mRNA药物开发或前沿科学研究需求的靶向递送系统的设计与筛选
制剂处方筛选和确认
匹配不同mRNA序列满足不同适应症或应用场景需求的制剂处方筛选和确认
CMC是药物注册申报所需要的重要研究部分之一，mRNA药物开发过程中工艺主要涉及DNA模板制备、mRNA IVT合成以及制剂三个模块。mRNA药物开发具有高度平台化的特点，其各模块的工艺对于类似药物的开发具有较高的重用性，良好的工艺平台能够为不同mRNA药物的开发高效有效的赋能。DNA模板制备过程中poly(A)尾的丢失、mRNA IVT合成dsRNA的含量、制剂工艺稳定性以及放大的一致性和相关中间过程的控制与检测等以及冻干制剂工艺等均是mRNA药物开发工艺中需要关注的点。
CMC与产业化平台提供从质粒菌种三级建库、质粒、原液与制剂工艺开发、中试放大生产、工艺相关检测方法开发验证与质量属性研究到IND申报等全领域覆盖的自主知识产权解决方案，可提供GMP like和GMP级别的全流程开发及生产服务，客户可根据自身需求选择以下完整的一体化或单模块/技术点的解决方案，包括： 高遗传稳定性质粒工程菌、高保真T7聚合酶、成熟的超螺旋DNA和线性化DNA模板制备工艺、成熟的mRNA IVT合成工艺成熟的制剂制备工艺、行业领先的mRNA-LNP冻干工艺平台以及GMP级全流程开发及生产服务等。通过上述自主知识产权工艺技术和自主可控的供应链（关键原辅料/生产设备），依诺生物能为客户解决mRNA产品工艺开发、放大生产以及药学资料准备等难题，满足客户针对不同mRNA药物的CMC与产业化需求。
生物学评价指的是在一定条件下将受试药物作用于生物体系（动物、离体组织、器官、细胞等）所表现出特定的生物效应的方法，其经过生物统计学计算受试物的生物效价、生物毒价、效应当量等，能够反映产品作用于生物体系更多指纹和动态信息，因此在很大程度上能够表征出产品作用的特异性，既能定性又能定量评价。生物学评价是表征药物安全性和有效性的重要指标，也是药物注册申报所需要的重要研究部分之一。mRNA药物的生物学评价需要注意同时研究mRNA与其表达的蛋白质。
生物学评价平台提供从各种mRNA产品评价/检测方法开发到mRNA药物安全性和药效学评价的全领域解决方案，客户可根据自身需求选择以下完整的一体化或单模块/技术点的解决方案，包括：mRNA组织特异性评价、LNP靶向性评价、目标蛋白质/mRNA/LNP组织分布、体液及细胞免疫评价、mRNA药物有效性评价、毒理学评价、方法学开发与转移等。结合上述各种服务、已储备的覆盖疫苗和药物的基本检测方法学以及丰富的GLP合作机构资源，依诺生物为客户解决mRNA生物学评价难题，满足客户科学研究和产品开发的需求。
